Μια μόνο ένεση ενός νέου φαρμάκου μπορεί να μειώσει την χοληστερίνη έως και 69%, σύμφωνα με τα πρώτα αποτελέσματα μιας κλινικής δοκιμής που χρήζει ωστόσο περαιτέρω αξιολόγησης.
Η θεραπεία, που ονομάζεται VERVE-102, θα μπορούσε να μεταμορφώσει το μέλλον της πρόληψης της καρδιακής προσβολής μειώνοντας δραματικά τα επίπεδα της LDL χοληστερόλης – της λεγόμενης «κακής» χοληστερόλης – με μία μόνο ένεση.
Ενώ οι στατίνες μπορούν να μειώσουν τα επίπεδα χοληστερόλης ενός ατόμου κατά παρόμοια επίπεδα, αυτές γενικά πρέπει να λαμβάνονται καθημερινά.
«Αυτό είναι το μέλλον», δήλωσε στο BBC Science Focus ο καθηγητής Riyaz Patel – ακαδημαϊκός καρδιολόγος στο University College του Λονδίνου και γιατρός στο Barts Health NHS Trust, το οποίο συμμετείχε στη δοκιμή.
«Αυτό είναι πραγματικότητα, δεν είναι επιστημονική φαντασία. Το κάνουμε πραγματικά. Ασθενείς μου στη δοκιμή έλαβαν αυτή τη θεραπεία με τη μέθοδο one-and-done και πρόκειται να αλλάξει το πρόσωπο της διαχείρισης της χοληστερόλης στο μέλλον».
Αντί να διαχειρίζεται τη χοληστερόλη με την πάροδο του χρόνου όπως οι στατίνες, το VERVE-102 στοχεύει να παρέχει μια εφάπαξ λύση «απενεργοποιώντας» ένα συγκεκριμένο γονίδιο, γνωστό ως PCSK9, στο ήπαρ. Αυτό το γονίδιο παίζει βασικό ρόλο στη ρύθμιση της ποσότητας LDL χοληστερόλης που μπορεί να ανιχνεύσει και να απομακρύνει το ήπαρ από την κυκλοφορία του αίματος.
Ουσιαστικά, λιγότερο PCSK9 οδηγεί σε λιγότερη LDL στην κυκλοφορία του αίματος.
«Βλέπουμε θεαματικά αποτελέσματα», δήλωσε ο Patel. «Αυτό το φάρμακο απενεργοποιεί ένα μικροσκοπικό κλάσμα του DNA και η LDL χοληστερόλη σας είναι χαμηλότερη κατά 50% για το υπόλοιπο της ζωής σας. Αυτό είναι όλο. Μια κι έξω. Αυτό θα είναι επαναστατικό».
Σημειώνεται πως η χοληστερόλη μπορεί να συσσωρευτεί στα τοιχώματα των αιμοφόρων αγγείων, σχηματίζοντας πλάκες που μπορεί τελικά να σπάσουν και να εμποδίσουν τη ροή του αίματος. Τα υψηλά επίπεδα χοληστερόλης LDL αυξάνουν τον κίνδυνο αυτής της συσσώρευσης, γι’ αυτό και εκατομμύρια άνθρωποι (πάνω από 40 εκατομμύρια στις ΗΠΑ και 7 εκατομμύρια στο Ηνωμένο Βασίλειο) λαμβάνουν καθημερινά φάρμακα όπως οι στατίνες για να διατηρήσουν τα επίπεδα χοληστερόλης υπό έλεγχο.
Στην κλινική δοκιμή VERVE-102 συμμετείχαν 14 συμμετέχοντες με οικογενή υπερχοληστερολαιμία: μια γενετική κατάσταση που προδιαθέτει τους ανθρώπους σε καρδιακές παθήσεις, καρδιακές προσβολές και εγκεφαλικά επεισόδια, λόγω πολύ υψηλών επιπέδων LDL χοληστερόλης. Τα αρχικά αποτελέσματα της ένεσης VERVE-102 δείχνουν ότι όλοι οι συμμετέχοντες ανταποκρίθηκαν καλά στο φάρμακο, χωρίς σοβαρές παρενέργειες.
Οι διαφορετικές δόσεις οδήγησαν σε διαφορετικές αντιδράσεις – τα τέσσερα άτομα στα οποία χορηγήθηκε η χαμηλότερη δόση VERVE-102 είδαν κατά μέσο όρο μείωση της LDL χοληστερόλης τους κατά 21%, ενώ η μεσαία ομάδα είχε μείωση 41% και η υψηλότερη δόση οδήγησε σε μείωση 53%.
Όμως, ένας συμμετέχων, στην ομάδα υψηλής δόσης, μείωσε την LDL χοληστερόλη του κατά 69 % μετά τη λήψη του VERVE-102.
Ο Δρ Eugene Braunwald – διακεκριμένος καθηγητής Ιατρικής Hersey στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ, ο οποίος δεν συμμετείχε προσωπικά σε αυτή τη μελέτη – πρόσθεσε ότι τα αρχικά δεδομένα της δοκιμής ήταν «πολλά υποσχόμενα» και ότι υποδηλώνουν «τη δυνατότητα για μια νέα εποχή στη θεραπεία των καρδιαγγειακών παθήσεων».
Η Verve προσλαμβάνει επί του παρόντος συμμετέχοντες σε ένα περαιτέρω στάδιο της κλινικής δοκιμής, οι οποίοι θα λάβουν ακόμη υψηλότερη δόση του VERVE-102, στο Ηνωμένο Βασίλειο, τον Καναδά, το Ισραήλ, την Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία. Αναμένει να ανακοινώσει τα τελικά της αποτελέσματα το δεύτερο εξάμηνο του 2025.
